全球制藥鉅子葛蘭素史克藥廠(GSK)的基因療法藥物,今天獲得主管機關(guān)批準(zhǔn)通過,得以上市。
根據(jù)英國廣播公司(BBC)報導(dǎo),這款基因療法藥物Strimvelis,用于治療ADA嚴(yán)重復(fù)合型免疫不全癥(ADA-SCID),罹患這種免疫疾病的嬰兒無力對抗日常的感染。
這是葛蘭素史克藥廠首款獲準(zhǔn)通過的基因療法藥物。評論家表示,這項發(fā)展標(biāo)志著大藥廠越來越多基因藥物的開端。
這種免疫缺乏疾病極為罕見,每年約有24名嬰兒罹患這種疾病。
基因療法過關(guān)也為開發(fā)地中海型貧血和鐮形細(xì)胞貧血等較普遍疾病的治療方式鋪路。
囊腫纖維癥、肌肉萎縮癥和多種視覺障礙等,數(shù)以百計的遺傳性疾病,肇因于基因的缺陷。
基因療法的目的,是透過復(fù)制健康的基因到病患身上,治療疾病。
基因療法最大的優(yōu)點,就是只須接受一次性治療,就可能一勞永逸治愈疾病。
葛蘭素史克雖然還沒公布這款新治療方式將如何訂價的細(xì)節(jié),但研發(fā)部門總裁瓦朗斯(Patrick Vallance)表示,公司的目標(biāo)是讓Strimvelis,以及該公司開發(fā)出的更多基因療法,造福更多病患。